Medicijnen

Column: De waan(zin) van de week

De Veenendaalse broers Brent (15) en Esra (12) Verbeek zijn ten dode opgeschreven. Zij lijden aan de zeldzame ziekte van Duchenne. Hun ouders hadden de beide jongens opgegeven om deel te nemen aan een proef met het experimentele medicijn Ataluren en dit medicijn werkte wonderbaarlijk goed. Ze knapten zienderogen op en de achteruitgang van hun lichaam werd vertraagd.

De ziekte van Duchenne is een aangeboren en erfelijke vorm van spierdystrofie en komt voornamelijk bij jongens/mannen voor, maar kan in zeldzame gevallen ook voorkomen bij meisjes/vrouwen. De ziekte verloopt progressief en tast steeds meer spierweefsel aan zodat op de leeftijd van 12 à 13 jaar een rolstoel onvermijdelijk is. Op 25-jarige leeftijd is de ziekte zo ver gevorderd dat patiënten permanent van een ademhalingsmachine afhankelijk zijn. De aftakeling gaat echter door en uiteindelijk op 35- tot 40-jarige leeftijd sterven de meeste mannen die aan de ziekte lijden.

Het is dan ook logisch dat ieder medicijn, hoe experimenteel dan ook, dat de levensvreugde van de kinderen kan verhogen, door de ouders van harte verwelkomd worden. In Israël, België en Frankrijk zijn vergelijkbare succesvolle testen geweest met het medicijn Ataluren, maar de fabrikant wil dit medicijn na het aflopen van de proef niet meer verstrekken. De ouders hebben geprobeerd om de medicijnen via de rechter alsnog te verkrijgen, maar ze zijn in het ongelijk gesteld. De rechtbank heeft bepaald dat het medicijn pas weer gegeven mag worden als alle testen achter de rug zijn. In die tijd zouden de risico’s te groot zijn.

Geachte rechter. Hoezo zijn de risico’s te groot? Welk risico kan te groot zijn in de wetenschap dat de kinderen dagelijks fysiek achteruit gaan, een zekere en pijnlijke dood tegemoet. Natuurlijk wil het farmaceutische bedrijf zich vrijwaren van claims, mocht het mis gaan, maar daar is via juridische garantstelling wel een oplossing voor te vinden.

Het farmaceutisch bedrijf Genzyme levert dit medicijn niet meer sinds vorig jaar, maar volgens vader Ronald is het middel nog in ontwikkeling door het bedrijf PTC Therapeutics. Kom op mensen; lever die medicijnen! Twee jongens en hun ouders zullen er hun hele leven dankbaar voor zijn.

De afgelopen week zijn onder meer overleden:

Josef Suk (81): Tsjechisch violist
Tjibbe Duursma (64): Nederlands voetbalfunctionaris
Joop Bergsma (83): Nederlands dominee en theoloog
Betty Ford (93): Amerikaans First Lady en oprichter van de Betty Ford Clinic
Berry Schepers (24): Nederlands voetballer
Hendrik van der Steenhoven (52): Nederlands ondernemer en tv-personage
Rosa Dewitte-Loones (89): Eerste vrouwelijke burgemeester in België
Cees Waal (67): Nederlands politicus en burgemeester
Tom Gehrels (86): Amerikaans-Nederlands astronoom
Ahmad Wali Karzai (50): Afghaans politicus, broer van president Hamid Karzai

Het woord van de week: Scharrelnertsen.